ng28南宫株式会社(总部:东京,首席执行官:内藤晴夫,“ng28南宫”)宣布,由圣路易斯华盛顿大学医学院领导的显性遗传阿尔茨海默氏症网络试验组织(DIAN-TU)与美国食品和药物治理局 (FDA) 和欧洲药品治理局 (EMA) 告竣协议,修改包括基础抗淀粉样卵白药物临床研究 (Tau NexGen) 设计。Tau NexGen 临床研究最初旨在专注于tau靶点的疗法。
随着越来越多的临床研究证据标明,靶向淀粉样卵白可以减少阿尔茨海默病 (AD) 的生物标记物,Tau NexGen 临床试验卖力人选择ng28南宫的探索性抗淀粉样卵白 β (Aβ) 原纤维抗体 lecanemab 作为基础抗淀粉样卵白药物。
Tau NexGen 研究的目的是评估探索性疗法对阿尔茨海默病致病基因突变患者的宁静性、耐受性、生物标记物和认知功效。该研究将评估研究药物治疗是否会减缓认知障碍的进展速度并改善与疾病相关的生物标记物。
已知患有显性遗传阿尔茨海默病 (DIAD) 基因突变的人会患上AD并且可能会在与受影响的怙恃相同的年龄泛起症状,通常是50多岁、40多岁甚至30多岁。2021年3月,DIAN-TU 选择了抗微管结合区 (MTBR) tau 抗体 E2814,该抗体是ng28南宫与伦敦大学学院相助研究结果,作为 DIAN-TU tau 研究的抗 tau 药物中的第一个研究药物。
在修订后的 Tau NexGen 研究中,有症状的受试者将接受 lecanemab 治疗六个月,然后被随机分派接受抗 tau 药物或慰藉剂。由于淀粉样卵白斑块在AD中的 tau 缠结之前积累,因此这项研究设计使研究人员能够评估淀粉样卵白的去除是否为抗 tau 药物最有效地发挥作用扫清了门路。在开始给予 lecanemab 之前,泛起症状的受试者将被随机分派接受抗 tau 药物或慰藉剂一年。
通过错开药物这种方法,在一起评估两种药物的效果之前,研究人员将能够单独评估抗 tau 药物的效果。主要终点是有症状受试者大脑中 tau 卵白积累的减缓,如 PET 脑部扫描所示。作为次要终点,研究人员将评估探索性疗法是否影响有症状前受试者脑脊液中特定类型的 tau 卵白——磷酸化 tau 217 的水平。如果这些主要和次要终点在研究开始两年后的剖析中为阳性,则研究将再延长两年,以评估该药物是否减缓认知能力下降并对 tau 病理学爆发进一步影响。
“随着越来越多的证据标明去除淀粉样卵白斑块对淀粉样卵白和 tau 卵白具有生物学上的有益影响,我们相信同时针对阿尔茨海默病的病理——淀粉样卵白斑块和 tau 缠结——可以提供最高的乐成时机,” 华盛顿大学首席研究员、DIAN-TU 主任、Charles F. 和 Joanne Knight 神经病学杰出教授、医学博士 Randall J.Bateman体现。
ng28南宫的抗 MTBR tau 抗体 E2814 被选为开创性显性遗传阿尔茨海默氏网络试验单位 Tau NexGen 的抗 tau 药物中的第一个探索性疗法,该试验最初旨在针对 tau 卵白。越来越多的证据标明,去除淀粉样斑块可以减缓认知能力下降,这为潜在地对抗这种灾难性疾病创立了新的可能性。
“ng28南宫很自豪,我们的探索性抗淀粉样卵白 β 原纤维抗体 lecanemab 已被选为该研究领域的基础抗淀粉样卵白药物。”ng28南宫神经病学业务首席临床官、FAAN 医学博士 Lynn Kramer体现。“在我们的 2b 期研究中,lecanemab 10 mg/kg每两周给药一次,无需滴定,证明从给药早期阶段就可以有效清除脑淀粉样斑块,并减缓了早期 AD 患者的认知能力下降。令人鼓舞的是,同样剂量的治疗下淀粉样卵白相关成像异常——水肿/渗液的爆发率为 9.9%,有症状的不到 2%。”
ng28南宫将神经病学定位为要害的治疗领域,将继续在基于尖端神经学研究的新型药物开发方面进行立异,寻求进一步资助改善患有高度未满足需求的疾�。ɡ绨� AD 在内的痴呆)而受影响的个人及其家人的福利。我们的愿景很明确:一个没有神经退行性疾病的世界。